人体内的造血干细胞，每天都要生产数以百万计的血细胞。现在，西奈山伊坎医学院（Icahn School of Medicine）的研究人员，将四个基因转到小鼠的成纤维细胞中，成功将其编程成为造血干细胞。在这一发现的前提下，人们将有望为特定患者量身定做造血干细胞，并将其分化成为各种血细胞用于细胞治疗。文章发表在Cell旗下的Cell Stem Cell杂志上。
研究人员对一系列遗传学因子进行了筛选，确定了能有效诱导成纤维细胞转化的四个转录因子，Gata2、Gfi1b、cFos和Etv6。研究显示，这一转录因子组合足以将成纤维细胞转化为内皮样的前体细胞，并zui终生成造血干细胞。这些前体细胞不仅具有内皮细胞的特征，还表达CD34、Sca1和Prominin1。
“我们在培养皿中培养的细胞，与小鼠胚胎里的细胞，具有同样的基因表达特征，能够zui终产生成熟的血细胞，”文章的*作者，西奈山伊坎医学院的Carlos Filipe Pereira博士说。
此前人们曾尝试用胚胎干细胞生成造血干细胞，但结果并不理想。而这项研究使用了成熟的小鼠成纤维细胞，通过选取正确的蛋白组合，成功得到了功能性的造血干细胞。研究人员指出，这一发现为治疗血液疾病，提供了一条新的途径。
在许多血液疾病的治疗中，造血干细胞移植都非常重要，例如白血病、再生障碍性贫血、淋巴瘤、多发性骨髓瘤和免疫缺陷病。然而，造血干细胞的来源一直很有限，就目前而言，造血干细胞的捐赠者，必须与血液疾病患者*匹配。研究人员认为，通过编程在体外生产造血干细胞，可以大大缓解上述问题。
“我们利用特定蛋白因子对成纤维细胞进行编程，在体外生成了造血干细胞，这一结果令人振奋。这一发现不仅有助于人们进一步理解这些细胞，也为未来的血液疾病治疗带来了启示。我们正在将这一技术应用于人类细胞，希望能同样获得成功。”文章的资深作者，西奈山伊坎医学院的副教授Kateri Moor说。
